Sarkoidose ist eine entzündliche Erkrankung unbekannter Ursache, die durch die Bildung von Granulomen (Klumpen von Entzündungszellen) in einem oder mehreren Organen des Körpers gekennzeichnet ist. Sarkoidose betrifft Menschen jeden Alters und wird häufig im Alter zwischen 20 und 39 Jahren diagnostiziert. Weltweit leben derzeit etwa 1,2 Millionen Menschen mit Sarkoidose. Sarkoidose kann in jedem Organ des Körpers auftreten, betrifft jedoch bei über 90 % der Patientinnen und Patienten die Lunge. Sarkoidose in der Lunge wird Lungensarkoidose genannt. Die Prognose für Patientinnen und Patienten mit Lungensarkoidose reicht von gutartig und ohne Behandlung abnehmend bis hin zu einer chronischen, fortschreitenden Erkrankung. Eine chronische, nicht behobene Entzündung in der Lunge kann zu einer Vernarbung (Fibrose) führen, die das Lungengewebe dauerhaft schädigt und zu Lungenversagen und Tod führen kann. Der derzeitige Behandlungsstandard für Patientinnen und Patienten mit pulmonaler Sarkoidose umfasst die Behandlung mit einem oralen (zu schluckenden) Steroid und anderen immunsuppressiven Therapien, deren Wirksamkeit begrenzt ist und die schwerwiegende langfristige Nebenwirkungen verursachen können. Es besteht ein Bedarf an neuen Behandlungsoptionen für Sarkoidose- Patientinnen und -Patienten mit fortschreitender Erkrankung.
Efzofitimod wird zur Behandlung der Lungensarkoidose geprüft. Diese Studie wird prüfen, ob Efzofitimod es Menschen ermöglicht, die Steroiddosis zu reduzieren, die sie zur Behandlung ihrer Krankheit einnehmen, während die Symptomkontrolle und die Lungenfunktion erhalten bleibt.
Efzofitimod ist ein Protein, das helfen kann, Entzündungen in der Lunge zu reduzieren. Entzündung ist ein Wort, das verwendet wird, um eine Reaktion im Körpergewebe zu beschreiben, die mit einer Zunahme von Immunzellen (weißen Blutkörperchen) verbunden ist. In Tierstudien wurde festgestellt, dass Efzofitimod durch Entzündungen verursachte Lungenerkrankungen lindert und die dauerhafte Narbenbildung reduziert, die als Folge davon auftreten kann. Indem Efzofitimod auf chronische Lungenentzündungen abzielt, kann es bei Menschen mit Lungensarkoidose helfen, die Symptome zu verbessern, dauerhaften Lungenschäden vorzubeugen und die Lungenfunktion zu erhalten. Efzofitimod kann es Patientinnen und Patienten möglicherweise auch erlauben, andere medikamentöse Behandlungen der Lungensarkoidose, die unerwünschte Nebenwirkungen haben können, abzusetzen. Efzofitimod ist ein Prüfpräparat, das nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) oder einer anderen globalen Aufsichtsbehörde für die Behandlung von Erkrankungen zugelassen wurde.
Wenn Sie an einer Teilnahme an einer Forschungsstudie interessiert sind, in der eine Behandlung der Lungensarkoidose untersucht wird, ziehen Sie die Teilnahme an der EFZO-FITTM-Studie in Betracht. Sie können möglicherweise teilnahmeberechtigt sein, wenn Sie:
Es werden zusätzliche Kriterien verwendet, um Ihre Eignung für die EFZO-FITTM-Studie zu bestimmen.
Efzo-fit ist die größte und einzige Studie der Phase III, die derzeit Teilnehmende aufnimmt, die möglicherweise zur Zulassung einer neuen Behandlung für Lungensarkoidose führt.
Teilnehmende, die für diese Studie geeignet sind und sich erfolgreich für diese Studie anmelden, erhalten monatlich intravenös (i.v.) verabreichte Dosen von entweder Efzofitimod (dem Prüfpräparat) oder einem Placebo (das wie Efzofitimod aussieht, aber weder Efzofitimod noch andere Arzneimittel enthält). Die Teilnahme an dieser Studie umfasst insgesamt 15 Termine über einen Zeitraum von bis zu 56 Wochen.
Haben Sie eine Patientin oder einen Patienten mit Lungensarkoidose, die/der für die Teilnahme an dieser Studie infrage kommen könnte? Wenden Sie sich an unser Studienteam unter efzofit@atyrpharma.com, um eine Patientin oder einen Patienten zu empfehlen und Informationen über das nächstgelegene Prüfzentrum zu erhalten.
